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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

在科教兴国路上绘就科技自主浓墨重彩******

　　【奋进新征程 建功新时代·深入学习贯彻党的二十大精神·重庆大学】

在科教兴国路上绘就科技自主浓墨重彩

——重庆大学师生深入学习贯彻党的二十大精神

光明日报记者 张国圣 光明日报通讯员 赵深艳

　　“树立远大理想，勇于将小我融入祖国大我，脚踏实地做好每一件事。”党的二十大代表、重庆大学党委书记舒立春，最近连续为学校2022级本科生上了数堂形势政策课。舒立春结合学习贯彻党的二十大精神，勉励同学们不负青春韶华，不负时代重托，以重大人的责任担当为实现中华民族伟大复兴接续奋斗。

　　党的二十大胜利闭幕后，重庆大学迅速成立了由党的二十大代表、校领导、思政课教师、辅导员以及学生党支部委员、团学骨干等183人组成的师生宣讲团，以传达报告会、理论学习中心组学习会、形势政策课、专题党课等多种形式宣讲，在全校掀起了学习贯彻党的二十大精神热潮。

　　以“大平台”打造国家战略科技力量

　　10月31日15时37分，搭载空间站梦天实验舱的长征五号B遥四运载火箭，在我国文昌航天发射场准时点火发射。约8分钟后，梦天实验舱与火箭成功分离并准确进入预定轨道，发射任务取得圆满成功。

　　“热烈祝贺梦天实验舱发射成功”“为全面推进中华民族伟大复兴而团结奋斗”……重庆大学机械传动国家重点实验室一楼大厅内不时响起阵阵掌声，机械与运载工程学院师生在这里举行主题党日活动，并邀请问天实验舱和梦天实验舱阿尔法对日定向驱动机构对构齿轮传动研发负责人陈兵奎，讲述他历时8年攻克极端工况下对构齿轮多项关键技术，助力“问天”和“梦天”24小时不间断追踪太阳的科研经历。

重庆大学潘复生院士团队。资料图片

　　陈兵奎所在的重庆大学机械传动国家重点实验室紧跟国家重大战略，瞄准国防和国民经济建设对机械传动系统的重大需求开展科技攻关。近年来，实验室相关研究成果先后为嫦娥四号生物科普试验载荷、嫦娥五号着陆验证系统、首次月面无人钻取采样等重大任务提供关键技术支撑。

　　我国高压输电行业的拓荒者、重庆大学电气工程学院教授蒋兴良牵头建设的湖南雪峰山能源装备安全国家野外科学观测研究站，是世界上第一个能源装备安全防御野外科学观测研究站。多年来，蒋兴良率科研团队坚守冰雪高山做研究，在电网防冰减灾领域不断取得重大突破，为“西电东送”等国家重点工程作出重要贡献，相关研究成果还为能源装备安全储备了原创科学数据和关键技术。

　　“重庆大学正以国家重点实验室优化重组为契机，探索创新平台管理体制和运行机制改革，通过强化有组织的科研加快建设国家级创新平台，打造国家战略科技力量。”中国工程院院士、重庆大学校长王树新说。

　　党的二十大报告对西部大开发、长江经济带发展、成渝地区双城经济圈建设、推动共建“一带一路”高质量发展等作出了战略部署。为更好地服务国家重大战略部署，重庆大学以现有的国家重点实验室为核心，高质量建设由“先进制造”“智慧能源”“低碳技术”“先进材料”“电子器件”“人工智能”等领域组成的科学中心，围绕国际学科前沿、国家重大需求和区域经济产业发展，全链条开展基础研究、关键技术和应用研究，努力打造服务重庆及西部地区经济社会发展的基础研究和创新发展研究高地，形成服务国家需求和支撑前沿研究的战略科技力量。

　　以“大项目”服务国家重大需求

　　12月5日，在山东省菏泽市某风电场项目，中国船舶集团旗下中国海装成功完成165米级钢混塔筒机组的吊装，其支撑结构采用了中国工程院院士、重庆大学钢结构工程研究中心主任周绪红和王宇航团队研发的钢-预应力混凝土混合结构塔筒。这种混合结构塔筒打破了国外技术垄断，与100米轮毂高度传统纯钢结构塔筒相比，发电量提高25%~28%，每年新增总发电量约135亿千瓦时，可供约647万户家庭的全年用电，按等电量替代火电计算，相当于节约标煤700万吨，经济效益和社会效益显著。

　　新型能源材料及装备是能源战略转型的关键支撑，其中镁电池和镁储氢等镁基储能材料潜力巨大。中国工程院院士潘复生牵头在重庆大学国家镁合金工程技术研究中心组建的镁电池研究团队和镁固态储氢团队，已成功研发多种镁离子电池和新型储氢材料。由重庆大学国家镁合金工程技术研究中心联合广东国研、广东省科学院等单位合作完成的“镁离子电池”项目，还获得2022年国际“镁未来技术奖”。

　　重庆大学还与重庆两江新区联合共建重庆新型储能材料与装备研究院，瞄准能源转型前沿技术打造国家级储能科技创新平台，并面向全球发布了一批示范项目和人才招募“英雄帖”。知名专家学者严谨的治学态度和对科研前沿的敏锐把握，也潜移默化地激励着青年师生。

　　“周老师经常在工程一线挖掘科学问题，理论结合实践解决问题。团队的年轻人不只是以他为学业导师，更奉他为人生导师。”王宇航表示，周绪红院士目前正带领团队开展海上风电工程结构研究，为保障深远海区域龙卷风、洋流、海浪侵蚀等极端情况下风电设施结构安全提供基础理论和关键技术支撑。

　　以“大改革”打通人才培养和科技创新全链条

　　高校是培养科技创新人才的主阵地，积极探索人才培养模式改革创新，是新时代高校肩负的新使命。

重庆大学校园风景。资料图片

　　2022年，教育部印发《加强碳达峰碳中和高等教育人才培养体系建设工作方案》，明确了加快国内碳储领域相关专业学科、科研平台建设和人才培养的重点任务。“2021年学校获批开设碳储科学与工程专业，成为全国首批四所获批开设该专业的高校之一。”重庆大学资源与安全学院副院长陈结介绍，学校紧扣国家“双碳”战略需求，提前谋划制定完善碳储科学与工程的培养方案，并致力于碳捕集利用与封存等领域的领先技术研发，填补我国在碳捕集、碳利用、碳封存、碳管理及碳交易等方面专业复合型人才培养的空白。

　　卓越工程师是科技创新和产业发展的稀缺资源。2020年，重庆大学和重庆两江新区合作，在国内率先创建“学科交叉，项目驱动”重庆大学明月科创实验班，打通产业和学校的边界，推进新工科教育实验。重庆大学也获批成为首批国家卓越工程师学院试点建设高校。

　　“我们的目标，是将卓越工程师学院打造成新工科教育改革试验田和重庆市‘人才链-创新链-产业链’融合示范区。”重庆大学卓越工程师学院执行院长罗远新说，学院将瞄准国家创新驱动发展战略和重庆智能网联汽车产业发展，培养新能源智能网联汽车、智能制造等关键领域高层次人才。

　　重庆大学光电工程学院教授朱涛率领研究团队自主研发的“t系列”光纤智能感知产品，能够为长输管道、火灾预警、桥隧监测等提供先进的一站式解决方案。2022年5月，朱涛团队注册成立重庆塔科智感科技有限公司，他本人自主研发的感知技术获得了1400万元天使轮融资，团队知识产权也被作价4200万元。

　　重庆大学改革科研管理体制机制，支持鼓励科研人员以成果作价入股和融资，推进科技创新产学研全链条“一体化”。近年来，学校以“国家知识产权示范高校”等平台为依托加快建设技术转移研究院，并围绕产业链部署创新链，逐步创建由科学技术发展研究院和前沿交叉学科研究院、先进技术研究院、技术转移研究院、产业技术研究院、国际联合研究院“1+5”科研管理体系，形成了基础研究、技术创新、工程实践、成果转化、产业培育的科研全链条组织模式，打通、畅通科技创新“全链条”。

　　面向世界科技前沿、面向经济社会发展主战场和国家战略需求抢抓创新驱动发展的重大机遇，重庆大学科技创新能力不断增强，原创性高水平学术成果快速增长。“十三五”期间，全校科研总经费较“十二五”增长34%，其中国家级项目经费增长155%、承担国家基金项目增长35%。2022年至今，学校新增国家级千万元以上重大重点项目近20项，牵头获批国家重点研发计划项目16项，转化科技成果100余项。

　　“不忘立德树人初心，牢记为党育人、为国育才使命，努力造就拔尖创新人才和高素质教师队伍，加快建设中国特色、世界一流大学和优势学科；以科技自立自强为目标，瞄准高峰、基础、前沿、交叉，强化有组织创新，加快成果转化；持续深度融入成渝地区双城经济圈建设，全面支撑建成世界重要人才中心和创新高地。”在重庆大学党的二十大精神传达报告会上，舒立春号召全校师生凝心聚力、接续奋斗，切实为中国式现代化贡献自己的力量。

　　《光明日报》（ 2022年12月28日 05版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）